基因疗法大突破！ 失智症将有解
2015-09-02 19:16 来源: 未知
人类治疗大脑退化疾病将有所突破！长庚医院、长庚医院大学团队，成功开发出基因载体，并透过超音波突破血脑屏障，让基因成功转植在老鼠脑部，基因表现率比传统方式高出5倍。医师认为，未来若持续开发，利用这样的基因疗法将可以治疗包括脑瘤、帕金森氏症、
阿滋海默症等退化性疾病。
大脑的退化疾病如：阿兹海默症、帕金森氏症、北京拓展训练亨丁顿式跳舞症及肌萎缩性脊髓侧索硬化症等，都是因为大脑的神经元功能渐渐丧失而引发神经细胞死亡后，造成失智及运动障碍等问题。目前只有药物可以延缓但无法治疗。
但是近年来基因治疗成为新的契机，也就是将基因透过病毒搭载到大脑区域，与细胞结合后进行基因治疗。长庚医院神经外科副部长魏国珍指出，以病毒搭载基因可能会感染正常细胞引起免疫反应造成伤害。
而长庚团队成员包括长庚大学电机系刘浩澧博士、长庚医院脑神经外科魏国珍医师以及长庚大学放射医学院医学影像研究中心林中英博士等人携手合作，再突破创新研发出超高效率之新一代奈米微脂体载体，同时具有显影效果及携带治疗基因的能力，成功利用非病毒模
式把基因安全送到脑部细胞的先进治疗法。
魏国珍解释，以奈米微脂体治疗为例，先选定基因片段后再以微脂体包覆，透过静脉注射方式进入人体中微血管中，当以精确的定位找到进入到脑部特定部位的微脂体后，以超音波照射突破血脑屏障让基因释放出来，基因最后在治疗部位与细胞结合进行治疗。
魏国珍说，这一套利用非侵入式的治疗法准确将标靶基因递送到实验动物大脑。除了安全可靠之外，还可将目标基因表现效率提升到5倍之多，效果显著。且这个奈米药物载体的显影功能还可以协助治疗者同步监控基因传递的正确区域，使治疗效果大幅提昇。
目前虽然还在动物实验阶段，但是在药物治疗部分已经申请人体实验，魏国珍认为，若过程顺利将可在明年进入人体实验，未来，有了这样安全可靠的基因治疗方式，相信对脑部退化性疾病治疗将会有革命性的发展。（撰文：蒋仁人）
